Mere viden om sjældne sygdomme giver forskere bedre grundlad for at udvikle medicin, og derfor godkender det europæiske lægemiddelagentur, EMA, flere og flere præparater. Det er såkaldt orphan drugs, der bruges til behandling af sjældne sygdomme.

Fra 2000 til 2019 har i alt 2.181 lægemidler fået orphan-betegnelsen og er i proces i EMA med henblik på at blive godkendt til behandling af patienter med sjældne sygdomme i Europa.

- Ofte er der jo ingen behandling til disse patienter i forvejen. Virksomheder i hele verden arbejder på at finde nye behandlinger til patienter med både folkesygdomme og til mindre kendte sygdomme. Derfor er det med glæde, at vi kan konstatere, at der gennem årene er godkendt flere og flere behandlinger til personer med sjældne sygdomme, siger Ida Sofie Jensen, koncernchef i Lægemiddelindustriforeningen, Lif.

I Danmark bliver en sygdom betegnet som sjælden, når færre end en-to personer ud af 10.000 lider af den. Der er ifølge Lif omkring 30 millioner patienter i EU med en sjælden sygdom.

- I øjeblikket kender vi til over 6.000 sjældne sygdomme, men det antal fortsætter med at stige i takt med, at vi lærer mere om årsagerne til forskelle sygdomme. Når man finder de genmutationer og forskellige variationer, der er årsag til, at sygdom opstår, bliver det muligt at udvikle en mere målrettet behandling, siger Ida Sofie Jensen.

ibs

Flere lægemidler til sjældne sygdomme godkendes